Un nou medicament dezvoltat de compania californiană Annexon Biosciences ar putea deveni prima terapie țintită pentru sindromul Guillain-Barré, o afecțiune autoimună rară și severă. Testele clinice de fază finală indică o recuperare substanțial mai rapidă și mai completă a pacienților tratați cu o singură perfuzie din acest anticorp monoclonal denumit tanruprubart. În prezent, produsul se află în curs de evaluare la Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA), iar reprezentanții companiei speră să obțină autorizația de introducere pe piață la începutul anului viitor.
- Medicamentul tanruprubart a redus cu 28 de zile necesarul de ventilație mecanică și cu 31 de zile timpul până la mersul independent într-un studiu pe 241 de pacienți.
- Terapia acționează prin blocarea proteinei C1q, oprind temporar o componentă a sistemului imunitar care atacă eronat nervii periferici.
- Cererile de aprobare au fost depuse la Agenția Europeană pentru Medicamente și urmează să fie transmise autorității americane FDA.
Terapia blochează atacul sistemului imunitar asupra sistemului nervos
Sindromul Guillain-Barré este o afecțiune neurologică declanșată de cele mai multe ori după o infecție respiratorie sau digestivă obișnuită, precum gripa sau toxiinfecțiile alimentare. Din cauze incomplet elucidate, sistemul imunitar al pacientului începe să atace propriii nervi periferici. Simptomele debutează prin slăbiciune sau furnicături la nivelul picioarelor și pot evolua rapid către dificultăți de vorbire, înghițire și respirație, ducând uneori la paralizie sau chiar deces.
Terapia propusă acționează prin neutralizarea proteinei C1q din sânge. Această blocare dezactivează calea clasică a complementului, o componentă imunitară deviată eronat împotriva nervilor. Deoarece tratamentul constă dintr-o singură perfuzie intravenoasă și nu blochează cronic sistemul imunitar, participanții la testele clinice nu au prezentat un risc crescut de a dezvolta infecții secundare.
Pacienții au înregistrat progrese majore în comparație cu terapiile existente
Tratamentul actual pentru sindromul Guillain-Barré se bazează de aproximativ 30 de ani doar pe schimbul de plasmă sau imunoglobuline intravenoase, opțiuni netintite care au o eficacitate limitată.
Testul clinic derulat în Bangladesh și Filipine pe 241 de persoane diagnosticate recent a comparat perfuzia cu tanruprubart cu o perfuzie placebo. Rezultatele prezentate la Congresul Academiei Europene de Neurologie de la Geneva indică beneficii clare: pacienții tratați au necesitat în medie cu 28 de zile mai puțină ventilație mecanică, au petrecut cu șapte zile mai puțin la terapie intensivă și au reușit să meargă independent cu 31 de zile mai devreme. De asemenea, aceștia au raportat o calitate mai bună a vieții și o mobilitate sporită la două luni de la administrare.
În medicina neurologică, o abordare orientată direct pe mecanismul bolii reprezintă o schimbare semnificativă. Pentru unitățile medicale, reducerea cu aproape o lună a necesarului de ventilație mecanică înseamnă o reducere a complicațiilor pulmonare asociate spitalizării prelungite la terapie intensivă.
Evaluarea regulatorie este în curs, însă diferențele regionale ridică întrebări
Annexon Biosciences a depus dosarul de autorizare la Agenția Europeană pentru Medicamente și intenționează să înainteze documentația și către Food and Drug Administration (FDA) din Statele Unite în lunile următoare. În cazul unui aviz favorabil din partea EMA, medicamentul ar putea fi aprobat în prima parte a anului viitor.
Totuși, experții subliniază că factorii declanșatori ai sindromului variază în funcție de regiune. În țările în curs de dezvoltare, afecțiunea este asociată mai frecvent cu infecții gastrointestinale, cum este cea provocată de bacteria Campylobacter jejuni, în timp ce în țările dezvoltate predomină declanșatorii virali. Astfel, rămâne de confirmat dacă eficacitatea ridicată observată în Asia de Sud-Est se va menține la fel și în alte populații, cum ar fi în SUA, unde se înregistrează aproximativ 8.000 de cazuri pe an.
Considerați că noile terapii biotehnologice ar trebui aprobate în regim accelerat pentru bolile rare care nu au mai primit tratamente noi de decenii? Vă invităm să vă exprimați părerea în secțiunea de comentarii.
